26 sierpnia 2026 r. amerykańska FDA zarejestrowała daraxonrasib (Rasonque, Revolution Medicines) – inhibitor rodziny białek RAS – dla dorosłych z przerzutowym gruczolakorakiem trzustki, którzy otrzymali co najmniej jedną wcześniejszą linię leczenia systemowego lub nie kwalifikują się do wielolekowej terapii systemowej. To pierwsza rejestracja tego leku i zarazem pierwszy inhibitor RAS dopuszczony do stosowania w raku trzustki. Daraxonrasib to tabletka przyjmowana raz dziennie, która blokuje wiele form białka RAS – czynnika napędzającego wzrost guza u ponad 90% chorych na gruczolakoraka trzustki. Zalecana dawka to 300 mg doustnie raz dziennie do progresji choroby lub nieakceptowalnej toksyczności. Znaczenie tej decyzji trudno przecenić: przez dekady, mimo że RAS był głównym czynnikiem sprawczym i potencjalnym celem leczenia raka trzustki, lekarze opierali się głównie na dożylnej chemioterapii cytotoksycznej.
Podstawą rejestracji było randomizowane badanie III fazy RASolute 302, prezentowane na kongresie ASCO 2026 i opublikowane w New England Journal of Medicine, które objęło 500 chorych na przerzutowego raka trzustki z Ameryki Północnej, Europy i Azji. Uczestnicy byli wcześniej leczeni jedną linią terapii opartej na 5-fluorouracylu lub gemcytabinie, a daraxonrasib porównywano z chemioterapią drugiej linii. Mediana przeżycia całkowitego wyniosła 13,2 miesiąca z daraxonrasibem wobec 6,7 miesiąca z chemioterapią, a mediana przeżycia wolnego od progresji 7,3 vs 3,5 miesiąca (HR 0,45; 95% CI 0,34–0,59). Odsetek obiektywnych odpowiedzi w całej populacji badania sięgnął 31,6% wobec 11,2% w grupie chemioterapii. To pierwsza terapia ukierunkowana na biomarker, która wykazała wydłużenie przeżycia całkowitego w przerzutowym raku trzustki. Lek opisano jako ogólnie dobrze tolerowany, bez nowych sygnałów bezpieczeństwa poza znanym profilem.
FDA wydała decyzję około 6,5 miesiąca przed wyznaczonym terminem; lek miał wcześniej status terapii przełomowej i leku sierocego. Już w maju 2026 r. agencja zezwoliła na program rozszerzonego dostępu, umożliwiając chorym otrzymanie leku jeszcze przed rejestracją. Ocenę prowadzono w ramach Project Orbis – inicjatywy pozwalającej na równoległą ocenę leków onkologicznych przez partnerów międzynarodowych; FDA współpracowała z Health Canada, a Europejska Agencja Leków i japońska PMDA miały status oficjalnych obserwatorów. Dla kontekstu epidemiologicznego: rak trzustki pozostaje jednym z najbardziej śmiertelnych nowotworów – 5-letnie przeżycie względne wynosi zaledwie 13,7%, a w USA w 2026 r. spodziewano się 67 530 nowych zachorowań i 52 740 zgonów. Prof. Brian Wolpin z Dana-Farber, główny badacz RASolute 302, ocenił, że rejestracja może otworzyć nową erę w leczeniu tej choroby.
Co to oznacza dla pacjenta?
Rak trzustki to jeden z najtrudniejszych nowotworów – większość chorych dowiaduje się o nim późno, a dotychczasowe leczenie po pierwszej chemioterapii dawało niewielkie szanse. Daraxonrasib to pierwszy lek, który uderza bezpośrednio w „silnik” tego nowotworu, czyli zmutowane białko RAS, i w badaniu prawie podwoił średni czas przeżycia chorych, u których pierwsza chemioterapia przestała działać – z niecałych 7 do ponad 13 miesięcy. Co ważne, to tabletka przyjmowana raz dziennie w domu, a nie wlewy w szpitalu.
Trzeba jednak jasno powiedzieć: na razie lek jest zarejestrowany tylko w Stanach Zjednoczonych. W Unii Europejskiej, a więc i w Polsce, nie ma jeszcze dopuszczenia do obrotu – EMA uczestniczyła w ocenie jako obserwator, ale własnej decyzji nie wydała. Oznacza to, że polski pacjent nie dostanie dziś daraxonrasibu ani w ramach refundacji, ani w ramach ratunkowego dostępu do technologii lekowych (RDTL), który wymaga rejestracji w UE. Jedyną realną drogą dostępu mogą być badania kliniczne – warto zapytać onkologa, czy w Polsce prowadzone są próby z daraxonrasibem lub innymi inhibitorami RAS, i śledzić komunikaty EMA.
Pamiętaj też, że lek badano u konkretnej grupy chorych: z przerzutowym gruczolakorakiem trzustki po jednej linii chemioterapii. Wyniki nie przekładają się automatycznie na wszystkie stadia choroby ani na inne nowotwory trzustki. Mimo to jest to najważniejsza od lat wiadomość dla osób z tą diagnozą – pokazuje, że rak trzustki przestaje być chorobą „bez celu terapeutycznego”, a kolejne badania (także w pierwszej linii i w połączeniach z innymi lekami) już trwają.
Źródła: fda.gov (komunikat z 26.08.2026), aacr.org, ascopost.com, vjoncology.com, ecancer.org (Dana-Farber), hcplive.com, conquer-magazine.com; publikacja: Wolpin B.M. i wsp., J Clin Oncol 2026;44(suppl 17):LBA5 oraz NEJM 2026.
